Eposgo

Δρεπανοκυτταρική αναιμία

Τι είναι η δρεπανοκυτταρική αναιμία;

Δρεπανοκυτταρική αναιμία είναι μια κληρονομική διαταραχή του αίματος που χαρακτηρίζεται από ελαττωματική αιμοσφαιρίνη (μια πρωτεΐνη των ερυθρών αιμοσφαιρίων που μεταφέρει οξυγόνο στους ιστούς του σώματος).

Δρεπανοκυτταρική νόσο περιλαμβάνει τα ερυθρά αιμοσφαίρια, αιμοσφαιρίνη ή, και την ικανότητά τους να μεταφέρουν οξυγόνο. Κύτταρα φυσιολογική αιμοσφαιρίνη είναι λεία, στρογγυλά, και ευέλικτο, όπως το γράμμα "O", ώστε να μπορούν να κινηθούν μέσω των αγγείων στο σώμα μας εύκολα. Κύτταρα δρεπανοκυτταρικής αιμοσφαιρίνης είναι σκληρό και κολλώδες, και τη μορφή σε σχήμα δρεπανιού, ή το γράμμα "C" όταν χάνουν το οξυγόνο τους. Αυτά δρεπάνι κύτταρα τείνουν να συγκεντρώνονται μαζί, και δεν μπορεί εύκολα να κινηθεί μέσω των αιμοφόρων αγγείων. Το σύμπλεγμα προκαλεί μια απόφραξη σε μικρές αρτηρίες ή τα τριχοειδή αγγεία και σταματά την κίνηση του υγιή, φυσιολογική μεταφοράς οξυγόνου του αίματος. Αυτή η απόφραξη είναι αυτό που προκαλεί τις οδυνηρές και καταστροφικές επιπλοκές της δρεπανοκυτταρικής νόσου.

Δρεπάνι κύτταρα ζουν μόνο για περίπου 10 έως 20 ημέρες, ενώ η φυσιολογική αιμοσφαιρίνη μπορεί να ζήσει έως και 120 ημέρες. Επίσης, δρεπανοκυτταρικής αναιμίας κινδυνεύουν να καταστραφούν από την σπλήνα, λόγω του σχήματος και την ακαμψία τους. Ο σπλήνας είναι ένα όργανο που βοηθά φιλτράρουν το αίμα των λοιμώξεων και δρεπανοκύτταρα κολλήσει σε αυτό το φίλτρο και να πεθάνει. Λόγω του μειωμένου αριθμού των κυττάρων αιμοσφαιρίνης που κυκλοφορεί στο σώμα, ένα άτομο με δρεπανοκυτταρική νόσο είναι χρονίως αναιμικό. Ο σπλήνας πάσχει επίσης τις ζημίες από τις δρεπανοκύτταρα κλείδωμα υγιή μεταφοράς οξυγόνου των κυττάρων και τυπικά έμφρακτα στα πρώτα χρόνια της ζωής. Χωρίς μια φυσιολογική λειτουργία του σπλήνα, τα άτομα αυτά διατρέχουν μεγαλύτερο κίνδυνο για μολύνσεις. Τα βρέφη και τα μικρά παιδιά βρίσκονται σε κίνδυνο για απειλητικές για τη ζωή λοιμώξεις.

Οι πιο κοινές παραλλαγές του γονιδίου δρεπανοκυτταρική περιλαμβάνουν τα ακόλουθα:

  • Δρεπανοκυτταρική γνώρισμα. Το πρόσωπο που μεταφέρει ένα μόνο ελαττωματικό γονίδιο. Μερικά από αιμοσφαιρίνης τους είναι η καταστρεπτική HbS, αλλά έχουν επίσης κάποια φυσιολογική αιμοσφαιρίνη, HbA. Αυτό αναφέρεται ως HbAS. Άτομα με δρεπανοκυτταρική γνώρισμα των κυττάρων είναι συνήθως χωρίς συμπτώματα της νόσου. Μπορεί να συμβεί ήπια αναιμία και ερυθρά αιμοσφαίρια τείνουν να είναι μικρές. Κάτω από έντονη, αγχωτικές ασθένειες, εξάντληση, υποξία (χαμηλό οξυγόνο), και / ή σοβαρή λοίμωξη, μπορεί να συμβεί η δρεπάνωση του ελαττωματικού αιμοσφαιρίνης και να οδηγήσει σε ορισμένες επιπλοκές που σχετίζονται με τη δρεπανοκυτταρική νόσο. Οι περισσότεροι άνθρωποι με το στίγμα δρεπανοκυτταρικής αναιμίας ζήσουν μια φυσιολογική ζωή.

  • Δρεπανοκυτταρική αναιμία. Το άτομο έχει περισσότερα ή όλα κανονικής αιμοσφαιρίνης (HbA) αντικαταστάθηκε με το δρεπάνι αιμοσφαιρίνης (HbS). Αυτό αναφέρεται ως HBSS. Είναι η πιο κοινή και πιο σοβαρή μορφή της δρεπανοκυτταρικής παραλλαγές κυττάρων. Αυτοί οι άνθρωποι υποφέρουν από μια ποικιλία των επιπλοκών που οφείλονται στο σχήμα και το πάχος των δρεπανοκυττάρων. Σοβαρή και χρόνια αναιμία είναι επίσης ένα κοινό χαρακτηριστικό για τα άτομα με ΕΟΠ.

  • Η δρεπανοκυτταρική -. Ασθένεια αιμοσφαιρίνης SC Το άτομο έχει ένα αντίγραφο των δύο HbS και HbC. Αυτό είναι συχνά αναφέρεται ως HBSC. Αιμοσφαιρίνη C προκαλεί ερυθρά αιμοσφαίρια, που ονομάζονται κύτταρα-στόχους, για να αναπτυχθούν. Έχοντας μόλις μερικά αιμοσφαιρίνη C και φυσιολογική αιμοσφαιρίνη, ένα άτομο δεν θα έχει οποιαδήποτε συμπτώματα της αναιμίας, αλλά μπορεί και τα μάτια και hip επιπλοκές αργότερα στη ζωή. Ωστόσο, εάν η δρεπανοκυτταρική αιμοσφαιρίνη S συνδυάζεται με το κύτταρο στόχο, κάποια ήπια έως μέτρια αναιμία εμφανίζεται. Αυτοί οι άνθρωποι υποφέρουν συχνά μερικές από τις επιπλοκές που σχετίζονται με HBSS, δρεπανοκυτταρική αναιμία, αλλά σε ηπιότερη βαθμό. Αγγειοαποφρακτικές κρίσεις (η ροή του αίματος εμποδίζεται, διότι οι δρεπανοκύτταρα έχουν κολλήσει στα αιμοφόρα αγγεία), βλάβη των οργάνων από τις επανειλημμένες δρεπάνωση και αναιμία, και υψηλού κινδύνου για λοίμωξη είναι όλα τα παρόμοια χαρακτηριστικά για την ΕΟΠ και την HBSC.

  • Η δρεπανοκυτταρική -. Ασθένεια Αιμοσφαιρίνη E Αυτή η παραλλαγή είναι παρόμοια με δρεπανοκυτταρική αναιμία-C εκτός από το ότι ένα στοιχείο έχει αντικατασταθεί στο μόριο της αιμοσφαιρίνης. Αυτή η παραλλαγή είναι πιο συχνά παρατηρείται επίσης στη Νοτιοανατολική Ασία πληθυσμούς. Μερικοί άνθρωποι με την αιμοσφαιρίνη Ε νόσο είναι χωρίς συμπτώματα. Ωστόσο, υπό ορισμένες ασθένειες, όπως εξάντληση, υποξία, σοβαρή λοίμωξη, ή / και η έλλειψη σιδήρου, κάποια ήπια έως μέτρια αναιμία μπορεί να συμβεί.

  • Η αιμοσφαιρίνη s-β-μεσογειακή αναιμία. Πρόκειται για μια κληρονομιά τόσο της μεσογειακής και δρεπανοκυτταρικής γονίδια των κυττάρων. Η διαταραχή προκαλεί τα συμπτώματα της μέτριας αναιμίας και πολλές από τις ίδιες ασθένειες που σχετίζονται με δρεπανοκυτταρική νόσο. Ενώ αυτή η διαταραχή έχει πιο συχνά ηπιότερα συμπτώματα από δρεπανοκυτταρική νόσο, μπορεί επίσης να παράγει παροξύνσεις τόσο σοβαρό όσο εκείνα της δρεπανοκυτταρικής νόσου.

Όλες οι μορφές της δρεπανοκυτταρικής νόσου μπορεί να εμφανίζουν τις επιπλοκές που σχετίζονται με την ασθένεια.

Ποιος επηρεάζεται από δρεπανοκυτταρική αναιμία;

Δρεπανοκυτταρική αναιμία επηρεάζει κυρίως αυτούς της αφρικανικής καταγωγής και των Ισπανόφωνων της Καραϊβικής καταγωγή, αλλά το χαρακτηριστικό έχει βρεθεί επίσης σε άτομα με Μέσης Ανατολής, της Ινδίας, της Λατινικής Ευρώπης, Ευρωπαϊκή ινδική και μεσογειακή κληρονομιά.

Έχει υπολογιστεί ότι πάνω από 70.000 άνθρωποι στις ΗΠΑ επηρεάζονται από δρεπανοκυτταρική αναιμία και ότι 2 εκατομμύρια άτομα, και 10 τοις εκατό της Αφρικής οι άνθρωποι, έχουν στίγμα δρεπανοκυτταρικής αναιμίας. Εκατομμύρια υποφέρουν σε όλο τον κόσμο επιπλοκές από δρεπανοκυτταρική αναιμία.

Τι προκαλεί δρεπανοκυτταρική νόσο;

Δρεπανοκυτταρική είναι μια κληρονομική ασθένεια που προκαλείται από μια γενετική μετάλλαξη. Τα γονίδια βρίσκονται σε δομές στα κύτταρα του σώματός μας που ονομάζεται «χρωμοσώματα». Υπάρχουν συνήθως 46 συνολικά, ή 23 ζεύγη, των χρωμοσωμάτων σε κάθε κύτταρο του σώματός μας. Το 11ο ζεύγος χρωμοσωμάτων περιέχει ένα γονίδιο που είναι υπεύθυνο για την κανονική παραγωγή της αιμοσφαιρίνης.

Μια μετάλλαξη ή λάθος σε αυτό το γονίδιο είναι αυτό που προκαλεί δρεπανοκυτταρική νόσο. Η μετάλλαξη αυτή πιστεύεται ότι έχει τις ρίζες της σε περιοχές του κόσμου όπου η ελονοσία ήταν κοινή, δεδομένου ότι οι άνθρωποι που πάσχουν από δρεπανοκυτταρική γνώρισμα ανέχονται ελονοσία καλύτερα και να έχουν ένα αναπαραγωγικό πλεονέκτημα σε περιοχές με ελονοσία. Το γνώρισμα δρεπάνι τους προστατεύει πραγματικά από το παράσιτο που προκαλεί την ελονοσία, η οποία πραγματοποιείται από τα κουνούπια. Η ελονοσία είναι η πιο συχνά στην Αφρική και στην περιοχή της Μεσογείου της Ευρώπης.

Δρεπανοκυτταρική (HBSS) είναι μια γενετική ασθένεια. Ένα πρόσωπο που θα γεννηθεί με δρεπανοκυτταρική νόσο αν οι δύο γονίδια που κληρονόμησε HbS-ένα από τη μητέρα και ένα από τον πατέρα. Ένα άτομο που έχει μόνο ένα γονίδιο HbS είναι υγιής και λέγεται ότι είναι ένας «φορέας» της ασθένειας. Μπορούν επίσης να περιγραφεί ως έχει "δρεπανοκυτταρική γνώρισμα." Ο μεταφορέας έχει αυξημένη πιθανότητα να αποκτήσουν παιδί με δρεπανοκυτταρική νόσο. Αυτό το είδος της κληρονομίας ονομάζεται αυτοσωματικό υπολειπόμενο.

Αυτοσωματικό σημαίνει ότι το γονίδιο είναι σε ένα από τα πρώτα 22 ζεύγη χρωμοσωμάτων που δεν καθορίζουν το φύλο, έτσι ώστε οι άνδρες και γυναίκες επηρεάζονται εξίσου από τη νόσο.

Υφεσιακές σημαίνει ότι δύο αντίγραφα του γονιδίου, ένα κληρονομείται από κάθε γονέα, είναι απαραίτητο να έχουν την ασθένεια.

Τα παιδιά με δρεπανοκυτταρική νόσο = SS (ένας στους τέσσερις, ή 25 τοις εκατό)

Τα παιδιά που είναι φορείς του γονιδίου, όπως οι γονείς τους = ASSA
(Δύο σε τέσσερα, ή 50 τοις εκατό έχουν δρεπανοκυτταρική γνώρισμα των κυττάρων)

Τα παιδιά που δεν παίρνουν το γονίδιο από τους δύο γονείς: AA (ένας στους τέσσερις, ή 25 τοις εκατό)

Μόλις οι γονείς είχαν ένα παιδί με δρεπανοκυτταρική νόσο, υπάρχει μία στις τέσσερις, ή 25 τοις εκατό πιθανότητες με κάθε επόμενη εγκυμοσύνη, για ένα άλλο παιδί να γεννηθεί με δρεπανοκυτταρική νόσο. Αυτό σημαίνει ότι υπάρχει ένα τριών από τις τέσσερις, ή 75 τοις εκατό πιθανότητες, ότι ένα άλλο παιδί δεν θα έχουν δρεπανοκυτταρική νόσο. Υπάρχει μια πιθανότητα 50 τοις εκατό ότι το παιδί θα γεννηθεί με το στίγμα δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, όπως και οι γονείς.

Ποια είναι τα συμπτώματα της δρεπανοκυτταρικής νόσου;

Το παρακάτω είναι ένας κατάλογος των συμπτωμάτων και των επιπλοκών που σχετίζονται με δρεπανοκυτταρική νόσο. Ωστόσο, κάθε άτομο μπορεί να εμφανίσουν συμπτώματα διαφορετικά. Συμπτώματα και επιπλοκές μπορεί να περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε αυτά, τα ακόλουθα:

  • Αναιμία. Αυτό είναι το πιο κοινό σύμπτωμα όλων των δρεπανοκυτταρική ασθενειών κυττάρων. Στη δρεπανοκυτταρική νόσο, τα ερυθρά κύτταρα του αίματος που παράγεται, αλλά στη συνέχεια να γίνει παραμορφωθεί προς το δρεπάνι σχήμα, η οποία προκαλεί τα ερυθρά αιμοσφαίρια να χάσουν την ικανότητα μεταφοράς οξυγόνου τους. Το σώμα στη συνέχεια γίνεται αφυδατωμένο, ή με πυρετό. Αυτό το δρεπάνι σχήμα κάνει τα κύτταρα άκαμπτα και κολλώδη προκαλώντας τους να κολλήσει στα αγγεία, που καταστράφηκαν από τον σπλήνα, ή απλώς πεθαίνουν λόγω της φυσιολογικής λειτουργίας τους. Η μείωση στα ερυθρά αιμοσφαίρια προκαλεί αναιμία. Σοβαρή αναιμία μπορεί να κάνει ένα πρόσωπο χλωμό και κουρασμένο, και καθιστά την ικανότητα του ατόμου να μεταφέρει οξυγόνο στους ιστούς πιο δύσκολη. Θεραπεία και φυσιολογική αύξηση και ανάπτυξη μπορεί να καθυστερήσει λόγω της χρόνιας αναιμίας.

  • Κρίση πόνου, ή δρεπανοκυτταρική κρίση. Αυτό συμβαίνει όταν η ροή του αίματος εμποδίζεται σε μια περιοχή, επειδή τα δρεπανοκυττάρων έχουν κολλήσει στο αιμοφόρο αγγείο. Αυτά είναι που ονομάζεται επίσης "αγγειοαποφρακτικές κρίσεις». Ο πόνος μπορεί να συμβεί οπουδήποτε, αλλά πιο συχνά συμβαίνει στο στήθος, τα χέρια και τα πόδια. Επώδυνη διόγκωση των δακτύλων χεριών και των ποδιών, που ονομάζεται δακτυλίτιδα, μπορεί να συμβεί σε βρέφη και παιδιά ηλικίας κάτω των 3 ετών. Ο πριαπισμός είναι μια επώδυνη δρεπάνωσης που συμβαίνει στο πέος. Κάθε διακοπή της ροής του αίματος στο σώμα μπορεί να οδηγήσει σε πόνο, πρήξιμο, και πιθανό θάνατο του περιβάλλοντος ιστού που δεν λαμβάνουν επαρκή αίμα και οξυγόνο.

  • Σύνδρομο οξείας στήθος. Αυτό συμβαίνει όταν δρεπάνωσης είναι στο στήθος. Αυτό μπορεί να είναι μια απειλητική για τη ζωή επιπλοκή της δρεπανοκυτταρικής νόσου. Συχνά εμφανίζεται ξαφνικά, όταν το σώμα είναι υπό πίεση από λοίμωξη, πυρετό, ή αφυδάτωση. Τα δρεπανοκύτταρα μείνουμε ενωμένοι και να μπλοκάρει τη ροή του οξυγόνου στα μικροσκοπικά αιμοφόρα στους πνεύμονες. Μοιάζει πνευμονία και μπορεί να περιλαμβάνουν πυρετό, πόνο, και ένα βίαιο βήχα. Πολλαπλά επεισόδια οξέος θωρακικού συνδρόμου, μπορεί να προκαλέσει μόνιμη βλάβη στους πνεύμονες.

  • Σπληνική απολυματοποίηση (pooling). Οι κρίσεις είναι αποτέλεσμα δρεπανοκυτταρικής αναιμίας συγκέντρωση στο σπλήνα. Αυτό μπορεί να προκαλέσει μια ξαφνική πτώση της αιμοσφαιρίνης και μπορεί να είναι απειλητική για τη ζωή αν δεν αντιμετωπιστεί έγκαιρα. Ο σπλήνας μπορεί επίσης να γίνει διευρυμένη και επώδυνη από την αύξηση του όγκου του αίματος. Μετά από επανειλημμένα επεισόδια σπληνική απολυματοποίηση, η σπλήνα γίνεται ουλώδης ιστός, και μόνιμη βλάβη. Τα περισσότερα παιδιά, από την ηλικία των 8 ετών, δεν έχουν σπλήνα λειτουργεί είτε από χειρουργική αφαίρεση ή από επαναλαμβανόμενα επεισόδια σπλήνας μεσεγγύηση. Ο κίνδυνος μόλυνσης είναι μια σημαντική ανησυχία των παιδιών, χωρίς μια λειτουργική σπλήνα. Η λοίμωξη είναι η κύρια αιτία θανάτου σε παιδιά ηλικίας κάτω των 5 ετών σε αυτόν τον πληθυσμό.

  • Εγκεφαλικό επεισόδιο. Αυτό είναι ένα άλλο ξαφνική και σοβαρή επιπλοκή των ατόμων με δρεπανοκυτταρική νόσο. Τα παραμορφωμένα κύτταρα μπορούν να μπλοκάρουν τα μεγάλα αιμοφόρα αγγεία που τροφοδοτούν τον εγκέφαλο με οξυγόνο. Οποιαδήποτε διακοπή στη ροή του αίματος και οξυγόνου στον εγκέφαλο μπορεί να οδηγήσει σε καταστροφική νευρολογική δυσλειτουργία. Αφού είχε ένα εγκεφαλικό επεισόδιο από δρεπανοκυτταρική αναιμία, ένα άτομο είναι 60 τοις εκατό πιο πιθανό να έχουν μια δεύτερη και τρίτη εγκεφαλικό επεισόδιο.

  • Ίκτερος, κιτρίνισμα του δέρματος, τα μάτια και το στόμα. Ίκτερος είναι ένα κοινό σημάδι και σύμπτωμα της δρεπανοκυτταρικής νόσου. Δρεπανοκυτταρική κύτταρα δεν ζουν όσο κανονικά ερυθρά αιμοσφαίρια και, ως εκ τούτου, πεθαίνουν πιο γρήγορα από το ήπαρ μπορεί να τους φιλτράρει. Χολερυθρίνη (η οποία προκαλεί το κίτρινο χρώμα) από αυτά κατανέμονται κύτταρα συσσωρεύεται στο σύστημα προκαλώντας ίκτερο.

  • Ο πριαπισμός. Μία απόφραξη του πέους δρεπανοκυτταρικής αναιμίας. Αν όχι αμέσως αντιμετωπιστεί, μπορεί να οδηγήσει σε ανικανότητα.

Οποιεσδήποτε και όλα τα μεγάλα όργανα που πάσχουν από δρεπανοκυτταρική αναιμία. Το ήπαρ, την καρδιά, τα νεφρά, τη χοληδόχο κύστη, τα μάτια, τα οστά και αρθρώσεις μπορούν να υποστούν βλάβη από την ανώμαλη λειτουργία των κυττάρων δρεπάνι και την ανικανότητά τους να ρεύσει διαμέσου των μικρών αιμοφόρων αγγείων σωστά. Προβλήματα μπορούν να περιλαμβάνουν τα ακόλουθα:

  • Αύξηση των λοιμώξεων

  • Έλκη των κάτω άκρων

  • Οστική βλάβη

  • Πρόωρη χολόλιθοι

  • Νεφρική βλάβη και απώλεια νερού από το σώμα με τα ούρα

  • Βλάβη στα μάτια

Τα συμπτώματα της δρεπανοκυτταρικής νόσου μπορεί να μοιάζουν με άλλες διαταραχές του αίματος ή ιατρικά προβλήματα. Πάντα να συμβουλεύεστε το γιατρό σας για μια διάγνωση.

Πώς είναι η δρεπανοκυτταρική νόσος διαγνωστεί;

Εκτός από ένα πλήρες ιατρικό ιστορικό και φυσική εξέταση, διαγνωστικές διαδικασίες για δρεπανοκυτταρική νόσο μπορεί να περιλαμβάνουν εξετάσεις αίματος και άλλες διαδικασίες αξιολόγησης. Πολλά κράτη παρέχουν ρουτίνας νεογέννητο εξετάσεις αίματος διαλογής προκειμένου να αρχίσει την κατάλληλη θεραπεία το συντομότερο δυνατόν. Η έγκαιρη διάγνωση είναι απαραίτητη για την παροχή κατάλληλη προληπτική θεραπεία για μερικές από τις καταστροφικές επιπλοκές της νόσου.

Μια ηλεκτροφόρηση αιμοσφαιρίνης είναι ένα τεστ αίματος που μπορεί να προσδιορίσει αν ένα άτομο είναι φορέας ενός συγκεκριμένου δρεπανοκυτταρικό στίγμα, ή έχει οποιαδήποτε από τις ασθένειες που σχετίζονται με το γονίδιο δρεπανοκυτταρική.

Θεραπεία για δρεπανοκυτταρική νόσο

Ειδική αγωγή για την δρεπανοκυτταρική αναιμία θα καθοριστεί από το γιατρό σας με βάση:

  • Η ηλικία σας, τη γενική υγεία και το ιατρικό ιστορικό

  • Έκταση της νόσου

  • Την ανοχή σας για συγκεκριμένα φάρμακα, τις διαδικασίες ή θεραπείες

  • Οι προσδοκίες για την πορεία της νόσου

  • Γνώμη ή τις προτιμήσεις σας

Έγκαιρη διάγνωση και πρόληψη των επιπλοκών είναι κρίσιμη σε δρεπανοκυτταρική θεραπεία της νόσου των κυττάρων. Θεραπεία μπορεί να περιλαμβάνει:

  • Φάρμακα για τον πόνο. Πρόκειται για κρίσεις δρεπανοκυτταρικής αναιμίας.

  • Πίνοντας άφθονο νερό καθημερινά (οκτώ έως 10 ποτήρια) ή τη λήψη υγρών ενδοφλεβίως. Πρόκειται για την πρόληψη και τη θεραπεία των κρίσεων πόνου.

  • Οι μεταγγίσεις αίματος μεταγγίσεις αίματος. Μπορούν να χρησιμοποιηθούν για την αναιμία και για την πρόληψη εγκεφαλικού επεισοδίου. Μεταγγίσεις χρησιμοποιούνται επίσης για την αραίωση του ΕΙ με φυσιολογική αιμοσφαιρίνη για τη θεραπεία του χρόνιου πόνου, συνδρόμου οξείας στήθος, σπληνική παγίδευση, και άλλες έκτακτες ανάγκες.

  • Πενικιλίνη. Αυτό χρησιμοποιείται για την πρόληψη λοιμώξεων.

  • Το φολικό οξύ. Φολικό οξύ θα βοηθήσει στην πρόληψη σοβαρή αναιμία.

  • Υδροξυουρία. Υδροξυουρία είναι ένα φάρμακο που πρόσφατα έχει βρεθεί για να βοηθήσει στη μείωση της συχνότητας των κρίσεων πόνου και οξέος θωρακικού συνδρόμου. Μπορεί επίσης να βοηθήσει να μειώσει την ανάγκη για συχνές μεταγγίσεις αίματος. Οι μακροπρόθεσμες συνέπειες του φαρμάκου, ωστόσο, είναι άγνωστο.

  • . Μεταμόσχευση μυελού των οστών μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών έχουν αποτελεσματικό στη θεραπεία ορισμένα άτομα με δρεπανοκυτταρική νόσο? Η απόφαση να υποβληθούν σε αυτή τη διαδικασία βασίζεται στη σοβαρότητα της νόσου και την ικανότητα να βρει ένα κατάλληλο δότη του μυελού των οστών. Οι αποφάσεις αυτές θα πρέπει να συζητηθεί με το γιατρό σας και να γίνονται μόνο σε κέντρα που ειδικεύονται σε μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων.